Banca dati concorso cancellieri 2017

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A novel gene therapy approach for treating Parkinson's disease

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Parkinson's disease is a progressive neurological disorder that affects people's movement abilities, and often results in symptoms such as tremors, slowed movements and muscle stiffness. In advanced stages, this disease might lead to cognitive, memory and psychiatric alterations as well that might be severely debilitating. A cardinal neuropathological hallmark of this disease are the Lewy bodies that are mainly constituted by the accumulation of a-synuclein in toxic aggregates within the neural cells that lead to dysfunctional neurons in large brain areas and the loss of the dopaminergic neurons. These harmful aggregates can be observed also in other related diseases known as parkinsonisms, such as multiple system atrophy, and in particular forms of senile dementia. There are currently no treatments to stop the progression of the disease or to block the accumulation of the harmful a-synuclein aggregates. Neuroscientists of the Institute of Neuroscience of the National Research Council and San Raffaele Hospital in Milan, Italy, have established the first approach worldwide of gene therapy to prevent and reduce accumulation of a-synuclein toxic aggregates to counteract the pathological progression of these diseases. Researchers have taken advantage of a new class of therapeutic viruses that once injected in the blood stream can easily penetrate the blood-brain barrier and spread throughout the brain.



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